Efficacia delle terapie basate su Daratumumab in pazienti con mieloma multiplo refrattario recidivante trattato al di fuori di studi clinici
Al di fuori degli studi clinici, l'esperienza con terapie combinate basate su Daratumumab ( Darzalex ) che utilizzano Bortezomib ( Velcade ) / Lenalidomide ( Revlimid ) / Pomalidomide ( Imnovid ) e Desametasone nel mieloma multiplo recidivante / refrattario ( RRMM ) è limitata.
Sono stati esaminati gli esiti di 126 pazienti che hanno ricevuto un ciclo o più di qualsiasi terapia di combinazione basata su Daratumumab.
L'età media al momento dell'inizio della terapia di combinazione basata su Daratumumab era di 67 anni.
La citogenetica ad alto rischio era presente nel 33% dei pazienti.
Il numero mediano di terapie precedenti era 4 e il tempo alla prima terapia di combinazione basata su Daratumumab dalla diagnosi era di 4.3 anni.
17 pazienti ( 13% ) erano refrattari al singolo agente Daratumumab. 52 ( 41% ), 34 ( 27% ), 23 ( 18% ) e 17 ( 14% ) hanno ricevuto DPd [ Daratumumab, Pomalidomide, Desametasone ], DRd [ Daratumumab, Lenalidomide, Desametasone ], DVd [ Daratumumab, Bortezomib, Desametasone ] e altre perapie basate su Daratumumab, rispettivamente.
Il tasso di risposta generale è stato del 47%.
Il follow-up mediano è stato di 5.5 mesi.
La sopravvivenza libera da progressione mediana ( PFS ) è stata di 5.5 mesi. La sopravvivenza globale mediana non è stata raggiunta ( NR ) con nessun regime.
La sopravvivenza mediana libera da progressione ( mesi ) è stata peggiore per il mieloma multiplo penta-refrattario ( n=8 ) versus mieloma multiplo quadri-refrattario ( n=18 ) e altri ( n=100 ) ( 2.2 vs 3.1 vs 5.9; P minore di 0.001 ); quelli che erano refrattari a 1 o più agenti utilizzati nella terapia basata su Daratumumab rispetto ad altri ( 4.9 vs 8.2; P=0.02 ); e quelli che hanno ricevuto più di due terapie precedenti rispetto ad altri ( 5.0 mesi vs NR; P=0.002 ).
Le tossicità non-ematologiche hanno compreso infezioni ( 38% ), affaticamento ( 32% ) e reazioni all'infusione ( 18% ).
Sono state osservate tossicità ematologiche di grado 3 o superiore nel 41% dei pazienti.
Le terapie basate su Daratumumab sono efficaci per il mieloma multiplo recidivato / refrattario.
Il tasso di risposta obiettiva ( ORR ) e la sopravvivenza libera da progressione in pazienti pesantemente pretrattati sono inferiori a quelle riportate negli studi clinici. ( Xagena2017 )
Lakshman A et al, Am J Hematol 2017; 92: 1146-1155
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